Wissenschaft umsetzen. Leben verändern.

PTC Therapeutics ist ein integriertes biopharmazeutisches Unternehmen, das auf unserer Expertise in RNA-Biologie aufbaut. Wir haben uns auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger oraler Behandlungsoptionen für Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen Erkrankungen spezialisiert. Wir ermöglichen einen neuen Ansatz in der Arzneimittelforschung durch die gezielte Ausrichtung auf die Prozesse, die die RNA-Biologie modulieren und die Proteinproduktion beeinflussen. Unser besonderer Fokus liegt auf der Entwicklung und Vermarktung von Behandlungsoptionen für seltene Erkrankungen.

Engagement für Patienten.

Wir setzen uns dafür ein, Behandlungsoptionen für Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu finden. Wir haben von der europäischen Zulassungsbehörde die Zulassung für die Behandlung von Nonsense-Mutation-vermittelter Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD) für gehfähige nmDMD-Patienten im Alter von mindestens 2 Jahren erhalten.

Von unserem CEO: Unsere Geschichte und Vision

ldr_peltz_img.jpgWissenschaft und Biologie interessierten mich schon immer. Als Student entschied ich mich daher dafür, mich auf die biologische RNA-Regulation zu konzentrieren. Zu jener Zeit war dieses Gebiet noch neu und nicht weit erforscht. Das machte es besonders spannend. Ich war der Ansicht, dass das Fokussieren auf diesen Bereich unser Verständnis der Grundlagenbiologie bedeutend beeinflussen könnte, was wiederum für die Entwicklung neuer Medikamente entscheidend wäre.

Als Dozent an der Rutgers Robert Wood Johnson Medical School in New Jersey hatte ich Gelegenheit, meine Forschungsarbeit auf dem Gebiet der posttranskriptionellen Kontrolle der RNA-Genexpression zu vertiefen. Im Verlauf wurde mir klar, dass viele Menschen mit großer Fachkompetenz in mehreren Disziplinen nötig sind, um wissenschaftliche Ideen in Medikamente umzuwandeln. Und genau aus diesem Gedanken heraus entstand PTC.

Die Arbeit zu seltenen Erkrankungen wie Duchenne-Muskeldystrophie, cystische Fibrose und spinale Muskeldystrophie steht in direktem Zusammenhang mit den Patienten und ihren Familien. Diese Position erlaubt es uns, die Herausforderungen zu verstehen, mit denen diese Familien tagtäglich konfrontiert sind. Die Chance, das Team zu führen, das sich der Erforschung bahnbrechender Arzneimittel widmet, die den Krankheitsverlauf ändern und hoffentlich das Leben dieser Patienten verändern können, macht unsere Arbeit unglaublich erfüllend. Wir alle bei PTC werden davon inspiriert und angetrieben. Es verdeutlicht allen, warum wir nie locker lassen. Denn für die Patienten und ihre Familien zählt jeder einzelne Tag. Das macht PTC gleichermaßen zu einer Mission und zu einem Unternehmen.

Die Gründung dieses Biotech-Unternehmens hat all meine Erwartungen darin übertroffen, was man erreichen kann, wenn alle Voraussetzungen stimmen. Wir schätzen uns sehr glücklich, ein so außergewöhnliches Team zu haben. Wir sind eine Familie. Seitdem feiern wir unsere Erfolge und meistern unsere Schwierigkeiten gemeinsam. Unsere Mitarbeiter bei PTC sind der Inbegriff von Beharrlichkeit und Ausdauer – und vor allem glauben sie an unsere gemeinsame Vision von großer Wissenschaft mit dem Ziel, potenzielle Behandlungsmöglichkeiten für Patienten zu finden.

Als Dozent an der UMDNJ hatte ich die Vision von einem Unternehmen. Einem Unternehmen aus talentierten, motivierten Menschen, die sich jeden Tag dafür einsetzen, große Wissenschaft in die Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten umzusetzen, die den Verlauf von Krankheiten ändern und bislang unerfüllte medizinische Anforderungen befriedigen können. Ich hoffe, dass Sie beim Besuch auf www.ptcbio.de einen Einblick in unser Unternehmen erhalten, und einen Eindruck von unserem Engagement für Patienten und der Entwicklung von Behandlungsoptionen für seltene und vernachlässigte Erkrankungen gewinnen.

Mit freundlichen Grüßen

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Stuart W. Peltz, Ph.D.
CEO

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